وافقت هيئة الدواء والغذاء الأمريكية على اعتماد دواء جديد من إنتاج شركة "سي إس إل بيهرينغ"، الذي يعد أغلى أدوية العالم.

ويستخدم الدواء الجديد الذي يصل سعر الجرعة الواحدة منه إلى 3 ملايين ونصف المليون دولار، لعلاج مرض الهيموفيليا، الذي يعد نوعًا من الاضطرابات الوراثية، التي لا تسمح للدم بالتجلط بالشكل السليم، ما يعرض المريض لخطر النزيف بقوة من دون سبب محدد أو في حالة الجروح ويهدد حياته.

ووفقا لقناة العربية، جدت دراسة رئيسية أن العلاج المسمى Hemgenix من CSL Behring، قلل من عدد حالات النزيف المتوقعة على مدار العام بنسبة 54٪. كما حررت 94٪ من المرضى من عمليات حقن مستهلكة للوقت ومكلفة لعامل IX، الذي يستخدم حاليًا للسيطرة على الحالات المميتة المحتملة.

قال براد لونكار، وهو مستثمر في مجال التكنولوجيا الحيوية والرئيس التنفيذي لشركة Loncar Investments، لوكالة "بلومبرغ": "منتج العلاج الجيني سيكون جذابًا للبعض".

يمكن للعلاجات الجينية أن تحسن بشكل كبير مجموعة من الظروف المدمرة عن طريق إصلاح أسبابها الأساسية.

وقال بيتر ماركس، مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، إنه على الرغم من التقدم المحرز في علاج مرض الهيموفيليا، إلا أن التدابير اللازمة لمنع النزيف وعلاجه يمكن أن تقوض نوعية حياة المرضى".

وأضاف أن Hemgenix يمثل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المتأثرين بالمرض.

العلاج التقليدي للهيموفيليا ينقل البروتينات المفقودة، والتي تسمى عوامل التخثر، التي يحتاجها الجسم لتكوين جلطات وإيقاف النزيف. لكن Hemgenix يعمل عن طريق توصيل جين يمكنه إنتاج عوامل التجلط المفقودة في الكبد، حيث يبدأ العمل في إنتاج بروتين العامل IX.

وحوالي 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابون بالهيموفيليا B، وفقًا لـ uniQure. ويعد الهيموفيليا A أكثر شيوعًا.

بدأ التسعير يشكل معضلة بالنسبة للأدوية الجديدة، حيث ساهم ارتفاع تكاليف عقاقير مثل Aduhelm من شركة Biogen في الولايات المتحدة لعلاج الزهايمر و Zynteglo من شركة Bluebird في أوروبا، في تحول الأمر إلى منافسة تجارية وفق "بلومبرغ".

بلغ سعر دواء Zolgensma من شركة Novartis للأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي 2.1 مليون دولار عندما تمت الموافقة عليه في العام 2019، بينما وصل سعر Zynteglo من شركة Bluebird Bio لاضطراب الدم بيتا ثلاسيميا إلى 2.8 مليون دولار في وقت سابق من هذا العام.